الموافقة على أول دواء لعلاج التليف الكيسي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول دواء لعلاج مرض التليف الكيسي.

الموافقة على أول دواء لعلاج التليف الكيسي

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها على استخدام أول دواء لعلاج التليف الكيسي cystic fibrosis لدى الأشخاص الذين يعانون من نسختين من الطفرات الوراثية المماثلة المكتسبة من كلا الوالدين والتي تدعى طفرة F508del.

هذا الدواء الجديد Orkambi سيتم استخدامه لعلاج المرضى فوق الثانية عشر من عمرهم، ومن يعانون من الطفرة السابقة، والتي تؤدي إلى انتاج بروتين غير طبيعي يعمل على تعطيل نقل الماء والكلورايد في الجسم، وبالتالي الإصابة بمرض التليف الكيسي.

وتؤدي الإصابة بمرض التليف الكيسي إلى إحداث مشاكل في عمل أعضاء الجسم الداخلية وبالأخص الرئتين والبنركياس، ونظراً لعدم وجود علاج له تستمر أعراض المرض تفاقماً مؤدية إلى الوفاة.

وعلق مدير المصادقة على الأدوية الجديدة في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الدكتور جون جينكسي John Jenkins في بيان نشر على موقع الإدارة الأمريكي أن الموافقة على هذا الدواء من شأنها أن تساعد في علاج هذه الفئة من المرضى المفتقرين لوجود أي علاج لحالتهم الصحية.

وتم البحث في أمانة استخدام هذا الدواء من خلال استهداف 1,108 مشاركاً مصابين في التليف الكيسي، وكانت أعمارهم 12 عاماً وما فوق، ويعانون من الطفرة F508del. وقام الباحثون بتقسيمهم إلى مجموعتين:

  • المجموعة الأولى تناولت حبتين من الدواء كل 12 ساعة
  • المجموعة الثانية لم تتناول الدواء.

ووجدوا أن المجموعة الأولى تحسنت كفاءة عمل الرئتين لديهم مقارنة بالمجموعة الثانية. وأوضح الباحثون أنه لم يتم دراسة كفاءة الدواء على من يعاني من طفرات أخرى غير F508del.

وأشار الباحثون أن الاثار الجانبية لاستخدام الدواء تمثلت في:

  • ضيق النفس
  • الغثيان
  • الإسهال
  • تلوثات المجاري التنفسية العليا Upper respiratory tract infection
  • طفح جلدي
  • زيادة النزيف لدى النساء أثناء الحيض.
نشرت من قبل - الاثنين,6يوليو2015