الـ FDA صادق بإجراء سريع على أدوية بالعلاج المناعي للميالوما وسرطان الرئة
الأدوية الجديدة التي صودق عليها: Daratumumab لشركة "ينسن" لعلاج مرضى الميالوما وOsimertinib من "استرا-زنكا" لسرطان الرئة من الدرجة 4
برعاية
![sponsered by]()
منح الـ FDA الأسبوع الماضي بإجراء مستعجل الموافقة على الاستخدام وتسويق لأدوية بيولوجية مبتكرة من مجال العلاج المناعي لمرضى المايلوما المتعددة وسرطان الرئة. هذا وقد منحت في يوليو الماضي، موافقة بإجراء مماثل على دواء آخر للمايلوما .
منحت الموافقة التي أعلن عنها الـFDA الأسبوع الماضي لوحدة يانسن للأدوية البيولوجية التابعة لجونسون آند جونسون وذلك لدواء Daratumumab المعد لمرضى سرطان الدم من نوع المايلوما المتعددة، في الحالات التي فشلت فيها العلاجات الأخرى التي أعطيت لهم، بحيث بقي فقط عدد قليل من خيارات العلاج. كما ذكرت صحيفة نيويورك تايمز ".
يجري الحديث عن الدواء البيولوجي الأول - مستضد وحيدة النسيلة (وحيدة النسيلة) - الذي تمت الموافقة عليه للمايلوما المتعددة. خضع الدواء ل"التعديل الوراثي" وتم تطويره ليعمل على أنسجة - هدف محددة، دون الإضرار بالخلايا السليمة المحيطة.
تم منح الموافقة بعد أربعة أشهر فقط، وذلك لأن الدواء كان قد تلقى رتبة "علاج مخترق" من قبل الـFDA.
المايلوما المتعددة هو نوع من سرطان الدم الذي تصاب فيه كريات الدم البيضاء في نخاع العظم، ووظيفتها هي محاربة التلوثات. ووفقا للتقديرات التي قدمت من قبل المعهد الوطني للسرطان، من المتوقع هذا العام أن يصيب هذا المرض العضال في الولايات المتحدة وحدها، حوالي 26850 شخص وسيتوفى جراءه حوالي-11240شخص. يعتبر هذا السرطان الثالث الاكثر شيوعا في الولايات المتحدة. وسيتم تشخيص بحلول نهاية العام على أساس هذه التقديرات أكثر من 122 ألف مريض، وسيتوفى جراءه أكثر من 87000 شخص.
لماذا تم التصريح به بهذه السرعة ؟
المميز في إعطاء الموافقة على هذا الدواء هو حقيقة الإجراء المستعجل الذي تم به - في غضون أربعة أشهر. وذلك لأن الدواء كان قد تلقى رتبة "علاج مخترق" من قبل الFDA.
أشارت الدراسة الرئيسية (المرحلة 2) التي على أساسها تم منح الموافقة إلى ارتفاع مستوى كفاءة الدواء لدى المرضى بحالة صعبة للغاية، الذين استنفدوا مجموعة من العلاجات القائمة حاليا، بما في ذلك الأدوية الجديدة الأخرى بكفاءة - تكلفة عالية هي الأخرى.
في بداية البحث، 97٪ من المرضى ابدوا مقاومة للعلاج الأخير الذين تلقوه، 95٪ منهم كانوا مقاومين على حد سواء للـ PI ولموازنات الاستجابة المناعية، و 77٪ كانوا مقاومين للعلاج الكيميائي (alkylating agents). أثناء الدراسة، كان معدل الاستجابة الكلي للدواء 29.2٪، وحقق 11٪ منهم استجابة كاملة عرفت على أنها استجابة كاملة جيدة جدا، أو استجابة جزئية جيدة جدا. هذا وكان متوسط المدة الزمنية للاستجابة 7.4 أشهر.
في دراسة نشرت في NEJM في أغسطس 2015 عرضت نتائج مماثلة. حيث كان معدل الاستجابة للعلاج 36٪. بعد سنة واحدة من المتابعة، بقي 65٪ من المستجيبين دون تقدم المرض.
العنصر النشط الرئيسي في الدواء المبتكر هو DARZALEX، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة لـ CD-38، ويعد الأول من نوعه المصادق عليه في العالم. CD-38 هو بروتين يتواجد على غشاء الخلايا السرطانية في المايلوما المتعددة .يؤدي الدواء لموت الخلايا السرطانية من خلال آليات متعددة من العمل بوساطة جهاز المناعة، بالإضافة إلى تحريض الموت مع سبق الإصرار (موت الخلايا المبرمج) مباشرة على الخلايا السرطانية.
يتم تشخيص معظم مرضى المايلوما المتعددة نتيجة الأعراض التالية: تعداد الدم المنخفض، زيادة مستوى الكالسيوم في الدم، أمراض الكلى أو التلوثات. احتمالات شفائهم كمرض ثانوي، بعد تلقي العلاجات العادية (بما في ذلك PI أو موازنات الاستجابة المناعية (IMiD)، ليست جيدة بشكل عام، كما أن خيارات العلاج الحالية قليلة.
"المايلوما المتعددة هو مرض عضال وعلاجه معقد. ولدى الغالبية العظمى من المرضى يعاود المرض الظهور، أو يصبح مقاوما للعلاج "، يقول الدكتور بول ريتشاردسون، مدير برنامج البحوث السريرية للمايلوما المتعددة، في معهد "دانا فاربر" لأبحاث السرطان . "الدواء المبتكر"، كما أكد "يوفر العلاج المناعي الواعد حيث تجلت كفائته كدواء وحيد إلى جانب كونه يحمل بروفيل أمان محتمل. يدور الحديث حول دواء له أهمية خاصة للمرضى الذين تلقوا علاجات متعددة في الماضي (في المتوسط خمسة خطوط من العلاجات السابقة) والذين فشلت لديهم جميع أنواع الأدوية الرئيسية المتبعة حاليا ".
وقال الدكتور ريتشارد بازدور (Pazdur)، رئيس مكتب الـ FDA لأدوية أمراض الدم والأورام، كما جاء في تقرير نيويورك تايمز" حيث قال " أن العمل البؤري من هذا النوع من البروتين الموجود على سطح خلايا سرطان الدم سوف يؤدي إلى تطوير أدوية جديدة هامة لعلاج أمراض السرطان ".
كانت الآثار الجانبية للدواء مرتبطة في المقام الأول باضطراب الاختبارات المصلية واختبارات الاستجابة. فالمرضى الذين تلقوه ابلغوا عن انتشار التعب، الغثيان، آلام الظهر،الحمى، السعال، التهابات الجهاز التنفسي العلوي. حيث لا تعتبر كل هذه الاعراض شاذة.
في بيانات من ثلاث دراسات سريرية شملت 156 مريضا، توقف 4% عن العلاج نتيجة لردود فعل غير طبيعية. وتم الإبلاغ عن ردود فعل لنقل السوائل لدى 50٪ من المرضى. ردود الفعل الأخرى الشائعة: احتقان الأنف، قشعريرة، السعال، ضيق التنفس وغثيان. شملت ردود الفعل الحادة النادرة تقلص الشعب الهوائية، ضيق في التنفس وارتفاع ضغط الدم.
دواء Osimertinib
صادقت ادارة الـFDA أيضا على دواء Osimertinib من شركة "استرا زينيكا" لسرطان الرئة المتقدم بإجراء معجل، بعد عامين ونصف من التطوير فقط.
تم إعطاء الدواء عن طريق الوريد مرة واحدة في الأسبوع في أول شهرين وفي حال استمر المريض بالاستجابة له - كل أسبوعين في الـ 4 شهور المقبلة، ثم مرة واحدة في الشهر. ووفقا للتقرير، أفادت شركة "ينسن" أن سعر كل وجبة نقل هو 5850 $. حيث تبلغ تكلفة 23 علاجا سنويا 134,550 دولار.
في يوليو الماضي، صادقت ادارة الـFDA بإجراء مستعجل على دواء (Carfilzomib (Kyprolis لشركة أونيسكو، وهي شركة تابعة لأمجين(AMGN). وهو دواء علاج مناعي مدمج لمرضى المايلوما ممن ظهر لديهم تفشي متجدد للمرض بعد تلقي أدوية الخط الأول حتى الثالث ولم يستجيبوا لغيرها. يعمل هذا الدواء المبتكر على منع بروتيازوم proteasome. وقد حصل في عام 2012 على موافقة أولية من قبل الـFDA وتم توسيعها الآن. في الأسبوع الماضي، منح الـFDA أيضا من خلال إجراء مستعجل، الموافقة على دواء جديد لمرضى سرطان الرئة الغددي بدرجة 4. قد يبطئ الدواء من ظهور الأورام ويتمكن حتى من تحقيق الانسحاب أو الاختفاء الكامل للنقيليات في الدماغ.
الدواء الذي تمت الموافقة عليه هو لشركة استرا- زنكا، وأسمه التجريبي هو AZD9291 أما أسمه التجاري فهو Osimertinib أو TAGRISSO. أدت نتائج التجارب السريرية التي منحت موافقة الـ FDA أن تعرفه أيضا كـ "دواء اختراقي"- وذلك بعد عامين فقط من التطوير.
وتشير التقديرات إلى أن الدواء الجديد سيؤدي إلى تحسين نوعية حياة المرضى بسبب كفائته العالية مع حد أدنى من الآثار الجانبية. وكما يبدو فإنها قد تقوم بتمديد حياة هؤلاء المرضى، مع العلاج المناسب، بمعدل 5-10 سنوات. ومن اهم مزاياه: يمنح بحبوب دون الحاجة للعلاج الكيميائي.
آخر الأخبار
