منح دواء Venetoclax وضعية دواء يتيم لعلاج سرطان الدم
منحت الوكالة الأوروبية للأدوية دواء Venetoclax وضعية دواء يتيم، بعد أن صادق الـFDA الأمريكي على ذلك قبلها، Venetoclax لمنع انتشار خلايا سرطان الغدد الليمفاوية B2
منحت الوكالة الأوروبية للأدوية (European Medicines Agency) في الأسبوع الماضي، دواء Venetoclax وضعية دواء يتيم (orphan drug) لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد (acute myeloid leukemia).
Venetoclax هو دواء تجريبي، يعطى عن طريق الفم لتأخير انتشار خلايا سرطان الغدد الليمفاوية B2. سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) يمكن أن يتطور بسرعة في الدم ونخاع العظام، ويعتبر واحدا من الأنواع الأكثر شيوعا من سرطان الدم بين البالغين. يبلغ متوسط عمر المرضى 67، وهذا المرض غير شائع قبل سن 45. يقدر معدل الإصابة في أوروبا AML بحالة واحدة لكل 25-33 ألف شخص. وقد تم تطوير الدواء الجديد بالتعاون بين شركة Genentech وشركة "روش-Roche".
منحت الوكالة الأوروبية، التي تعادل الـ FDA الامريكية، قبلها الدواء الحديث وضعية دواء يتيم فقط للمرضى الذين يعانون من CLL (؛Chronic Lymphocytic Leukemia) ابيضاض الدم النقوي المزمن. "الدواء اليتيم" هو دواء لمرض نادر، يصيب عدد قليل من الناس، مهدد للحياة. تمنح صفة المرض اليتيم في الاتحاد الأوروبي عندما لا يتجاوز معدل الإصابة 5 حالات لـ 10000شخص.
" حتى الآن، كان هناك عدد قليل جدا من الأدوية لعلاج مرضى AML الأكبر من 60 عاما. لدى هؤلاء يكون مرض السرطان هذا عدواني جدا. " يقول الدكتور مايكل سيفيرينو (Severino)، نائب رئيس قسم الأبحاث والتطوير والمدير العلمي لـ AbbVie.
وقالت الشركة أن الهيئة منحت الموافقة عليها قبل وضع المطلوبة لـ Venetoclax بمكانة علاج مستهدف مخترق اختراق ودواء يتيم مخصصة لعلاج المرضى الذين يعانون من AML وعلاج مرضى CLL الذين يعانون من طفرة جينية معينة.
تعريف دواء يتيم
صدر تعريف دواء يتيم وفق قانون سن لأول مرة في الولايات المتحدة في عام 1983. وهو موجه لمجموعة محددة وصغيرة نسبيا من المرضى الذين يعانون من مرض نادر. وبحلول عام 2015 أعطت الـ FDA مصادقات لـ45 من الأدوية التي تعتمد على جزيئات جديدة (من أصل 472 طلب موافقة). بما في ذلك 21 دواء حصلوا على الموافقة تحت تعريف "أدوية يتيمة".
المرض اليتيم في الولايات المتحدة هو المرض الذي يصيب أقل من 200 ألف شخص من عموم السكان. تعطي هذا الصفة الشركة المطورة امتيازات مثل تخفيضات ضريبية تصل إلى 50٪ (على البحث والتطوير R & D) والسوق الحصرية لمدة 7 سنوات. في أوروبا، يتم منح هذه المكانة لمدة 10 أعوام.
شملت "رويترز" الـ Venetoclax في قائمة الأدوية الثلاثة اليتيمة التي يجب الانتباه لها في التوقعات التي نشرتها في نهاية العام المنقضي . توقعات أخرى، أن ترتفع في عام -2016 مبيعات الأدوية اليتيمة في جميع أنحاء العالم إلى 178 مليار دولار (مقارنة ب 97 مليار دولار في عام 2014). وفقا للتوقعات، بعد أربع سنوات (2020) سوف تصل حصة الأدوية اليتيمة إلى 20٪ من سوق الدواء الكلي. معدل نمو هذا القطاع من السوق أسرع بمرتين مقارنة بسوق الدواء الكلي.
