Sirolimus لعلاج فرط الإنسولينية Hyperinsulinemia لدى حديثي الولادة
بحث محدود وجد أن Sirolimus يمكنه أن يشكل بديلا لقطع البنكرياس لدى المواليد اللذين يعانون من فرط الإنسولينية-نقص حاد في سكر الدم.
فرط الإنسولينية (Hyperinsulinemia) - نقص سكر الدم هو عامل رئيسي لنقص سكر الدم الحاد لدى الأطفال حديثي الولادة، ويتميز بافراز مفرط للإنسولين على الرغم من نقص السكر في الدم. خلل في الجينات المرتبطة بإفراز الإنسولين يؤدي على الغالب لهذه المتلازمة. العلاج المتبع اليوم هو اعطاء diazoxide وoctreotide، وفي حالات عدم التجاوب لعلاج دوائي، قطع غالبية البنكرياس. في الوقت ذاته، هنالك أطفال يخضعون لقطع البنكرياس و يستمر لديهم فرط الإنسولينية، وهنالك من يصابون بالسكري و قصور البنكرياس. لذلك هناك حاجة لإيجاد علاج بديل.
من الممكن أن تفعيل دائم لـ mTOR مرتبط بآلية تشكل المرض. في ضوء هذا، علاج بواسطة معيق ل mTOR - Sirolimus - يمكن أن يكون ناجعا لهذا المرض. في البحث، اللذي نشر في NEJM، اشترك 4 مواليد لديهم فرط الإنسولينية-نقص حاد في سكر الدم- اللذين لم يستجيبوا لعلاج diazoxide وoctreotide.
تناول المواليد Sirolimus بجرعة بدائية 0.5 مغم لمساحة جسم مربع مرة أو مرتين في اليوم. تم زيادة الجرعة حتى الوصول لمستوى 5-15 نانوغرام لملل من مصل الدم. بالاضافة لذلك تم اجراء فحوصات توصيف وراثي.
في بداية العلاج تطلب علاج مركب بدمج مع Glucagon ،Dextrose وسوائل من أجل الوصول لقيم سكر طبيعية. لكن بعد 2-3 أسابيع، استقرت القيم دون الحاجة ل Dextrose خارجي. المواليد الأربعة استجابوا لSirolimus ، مع قيم جلوكوز طبيعية، لكن واحد منهم احتاج للاستمرار بعلاج بالـ octreotide. بعد متابعة لمدة سنة، جميع المواليد الأربعة استمروا في علاج الـ Sirolimus دون عوارض جانبية كبيرة استثنائية. يتطلب العلاج مراقبة ثابتة و مستمرة لقيم الجلوكوز على الأقل 3 مرات في اليوم.
يخلص الباحثون، اعتمادا على هذا النموذج البحثي الصغير، الى أن الـ Sirolimus لوحده أو كإضافة للعلاج بالـ octreotide، بإمكانه أن يشكل بديلا لقطع البنكرياس لدى المواليد اللذين يعانون من فرط الإنسولينية-نقص حاد في سكر الدم. هناك حاجة لبحث اضافي من اجل تقييم امكانية العلاج هذه.
