وافقت ادارة الاغذية على أول دواء لعلاج التليف الكيسي

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت مؤخرا موافقة التي تعتبر الأولى من نوعها لعلاج دوائي جديد لعلاج الشكل الشائع للمرض الوراثي التليف الكيسي (Cystic Fibrosis).

الدواء – اوركامبي (Orkambi)- هو مزيج من Lumacafror بجرعة 200 ملغ و-Ivacaftor بجرعة 125 ملغ، والذي تنتجه شركة الأدوية "فيرتكس" في ولاية بوسطن.

أعطيت الموافقة على استخدامه لدى المرضى الذين يعانون من التليف الكيسي من جيل 12  وما فوق، الذين لديهم طفرة في الجين F508del والتي تؤدي لإنتاج بروتين معيب ومشوهة الذي يعيق نقل المياه والكلوريدات في الجسم. البروتين المعيب يؤدي إلى تراكم المخاط في الشعب الهوائية، لصعوبة في التنفس والالتهابات. في كثير من الحالات، المرضى يموتون في سن مبكرة.

فحص الدواء لغرض الموافقة استغرق أقل من 6 أشهر، في حين أن الفحص العادي في الـ FDA يستمر لأكثر من 10 أشهر.

نسختين من الطفرات في الجين المعيب يتم الحصول عليها من كلا الوالدين (واحد من كل منهما)، وهذه هي المشكلة الوراثية التي تؤدي إلى التليف الكيسي.

فحص الدواء لغرض الموافقة عليه، اعتمادا على تقرير التجربة التي اجريت عليه في الشركة المطورة، استغرق أقل من 6 أشهر، في حين أن الفحص العادي في الـ FDA يستمر لأكثر من 10 أشهر.

وفقا للأعلام عن الموافقة، فقد خلصت FDA لاستنتاج مفاده أن الدواء الحديث يمكن أن يوفر تحسن كبير في سلامة وفعالية علاج المرضى الذين يعانون من التليف الكيسي، في الشكل الأكثر شيوعا من المرض.

شارك في التجربة على الدواء 1,108 مريض. تم تنفيذ التجربة بواسطة طريقة التعمية المزدوجة(Double-blind) بالمقارنة مع المجموعة الضابطة. المرضى الذين تلقوا حبتين من هذا الدواء المدمج كل 12 ساعة أظهروا تحسن في وظائف الرئة - مقارنة مع أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي (بلاسيبو).

في الولايات المتحدة يوجد نحو 30 ألف شخص مصاب بالتليف الكيسي. الدواء الذي تمت الموافقة عليه عرف ك "دواء يتيم"، ولذلك تمت الموافقة عليه بواسطة المسار السريع. تكلفة العلاج: 259 ألف دولار سنويا للمريض.